Ce este Brineura - Cerliponase Alfa și pentru ce se utilizează?
Brineura este un medicament pentru tratamentul lipofuscinozei ceroide neuronale tip 2 (CLN2), o afecțiune ereditară la copii care duce la afectarea progresivă a creierului.
Deoarece numărul pacienților cu CLN2 este scăzut, boala este considerată „rară”, iar Brineura a fost desemnată „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 13 martie 2013.
Brineura conține substanța activă cerliponază alfa.
Cum se utilizează Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura este perfuzată direct în creier. Înainte de perfuzia inițială, pacientul va trebui să fie supus unei intervenții chirurgicale pentru a implanta un dispozitiv, care rulează din exteriorul craniului prin cavitatea fluidului până la creier, unde medicamentul este eliberat.
Perfuziile sunt administrate o dată la două săptămâni de către un profesionist din domeniul sănătății cu experiență în administrarea de medicamente către creier. Pentru a reduce riscul de reacții la perfuzie, pacienților li se pot administra alte medicamente înainte sau în timpul tratamentului cu Brineura sau perfuzia poate fi încetinită. Tratamentul poate continua atâta timp cât beneficiază pacientul.
Brineura poate fi obținut numai pe bază de rețetă.Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum acționează Brineura - Cerliponase Alfa?
Pacienților cu CLN2 le lipsește o enzimă necesară dezvoltării normale a creierului numită tripeptidil peptidază 1 (TPP1). Substanța activă din Brineura, cerliponaza alfa, este o copie a TPP1 și este utilizată pentru a înlocui enzima lipsă.
Medicamentul este perfuzat direct în creier pentru a ocoli bariera hematoencefalică, o barieră de protecție care separă fluxul sanguin de creier și împiedică intrarea substanțelor precum medicamentele în țesutul cerebral.
Ce beneficii a prezentat Brineura - Cerliponase Alfa în timpul studiilor?
În studiile timpurii s-a arătat că Brineura reduce rata la care evoluează boala măsurată în conformitate cu o scară de evaluare standard.
Într-un studiu efectuat pe 23 de copii (vârsta medie de 4 ani) tratați cu Brineura timp de aproape un an, 20 dintre ei (87%) nu au experimentat pierderea cu 2 puncte a abilităților motorii și lingvistice observate istoric la pacienții care nu primeau tratament.
Evaluarea a fost efectuată de medici care au atribuit pacienților scoruri separate pentru abilitățile motorii și lingvistice (unde 0 este mai sever și 3 este normal). Scorul final al unui pacient a fost suma celor două scoruri.
Într-un studiu de urmărire, beneficiile Brineura au durat încă un an; rezultatele au arătat că boala ar putea fi încetinită la majoritatea pacienților. Acest studiu este încă în desfășurare.
Care sunt riscurile asociate cu Brineura - Cerliponase Alfa?
Cele mai frecvente efecte secundare ale Brineura (care pot afecta mai mult de 1 din 5 persoane) sunt febra, niveluri scăzute de proteine în LCR (lichid din creier și măduva spinării), ECG anormal (un test al activității inimii). , infecții ale tractului respirator superior (infecții ale nasului și gâtului) și reacții de hipersensibilitate (alergice). Pentru lista completă a efectelor secundare raportate asociate cu Brineura, consultați prospectul.
Brineura nu trebuie utilizat la pacienții care au prezentat reacții de hipersensibilitate care pun viața în pericol (alergică) cu Brineura și ale căror simptome au reapărut la administrarea din nou a medicamentului. De asemenea, nu trebuie administrat pacienților cărora li s-a implantat un șunt pentru a scurge excesul de lichid din creier. În cele din urmă, Brineura nu trebuie administrat pacienților dacă există probleme cu dispozitivul, cum ar fi scurgeri sau infecții.
De ce a fost aprobat Brineura - Cerliponase Alfa?
Datele disponibile arată că Brineura contribuie la încetinirea pierderii abilităților motorii și lingvistice la pacienții cu CLN2, boală pentru care nu există alte tratamente.
În ceea ce privește securitatea, din date nu apar probleme inacceptabile. Prin urmare, Comitetul agenției pentru medicamente de uz uman (CHMP) a concluzionat că beneficiile Brineura sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea utilizării în UE.
Brineura a fost autorizată în „circumstanțe excepționale”, deoarece nu a fost posibil să se obțină informații complete despre Brineura din cauza rarității bolii. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va revizui noile informații disponibile, iar acest rezumat va fi actualizat în consecință.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Brineura?
Deoarece Brineura a fost autorizată în circumstanțe excepționale, compania care o comercializează va furniza date suplimentare din studii privind siguranța medicamentului, inclusiv riscul de reacții alergice atunci când este utilizat pe termen lung și eficacitatea sa pe termen lung în încetinirea sau oprirea înrăutățirea abilităților motorii și lingvistice. Studiile vor implica copii sub vârsta de doi ani, pentru care în prezent nu există date.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Brineura - Cerliponase Alfa?
Compania care comercializează Brineura se va asigura că toți profesioniștii din domeniul sănătății care sunt așteptați să utilizeze medicamentul primesc materiale educaționale despre modul de utilizare și despre modul de prevenire a problemelor legate de dispozitiv, cum ar fi infecția sau obstrucția.
Recomandările și măsurile de precauție care trebuie respectate de profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți pentru ca Brineura să fie utilizat în condiții de siguranță și eficacitate au fost, de asemenea, raportate în rezumatul caracteristicilor produsului și în prospect.
Mai multe informații despre Brineura - Cerliponase Alfa
Pentru versiunea completă a EPAR-ului Brineura, consultați site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Pentru mai multe informații despre terapia Brineura, citiți prospectul (inclus în EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Brineura este disponibil pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare boal designation.
Informațiile despre Brineura - Cerliponase Alfa publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
