Ce este Cystadane?
Cystadane este o pulbere orală care conține substanța activă betaină anhidră.
Pentru ce se utilizează Cystadane?
Cystadane este utilizat în tratamentul homocistinuriei, ca supliment la alte terapii, cum ar fi vitamina B6 (piridoxină), vitamina B12 (cobalamină), folatul și o dietă specifică.
Homocistinuria este o boală ereditară (genetică) în care organismul este incapabil să metabolizeze complet aminoacidul metionină. Metionina este prezentă în mod natural în proteinele dietetice și este de obicei transformată în homocisteină, apoi în cisteină. Pacienții afectați de homocisteinurie sunt incapabili să transforme homocisteina În cisteină; în consecință, homocisteina se acumulează în sânge și urină. Simptomele tipice ale homocistinuriei includ: tromboză (formarea de cheaguri de sânge în vasele de sânge), fragilitate osoasă, anomalii scheletice, ectopia lentis (o anomalie în care cristalinul este deplasat din poziția sa normală) și întârziere mintală. Aceasta este o boală gravă. o rată ridicată a mortalității. Cistadanul este utilizat la pacienții cu toate cele trei tipuri cunoscute de homocistinurie, cauzate de o deficiență a substanțelor necesare pentru metabolismul metioninei ("cistationina beta-sintetaza" [CBS] sau "5.10 - metilenetetrahidrofolat reductaza" [MTHFR ]) sau de la defecte ale „metabolismului cofactorului cobalaminei” (cbl).
Deoarece numărul pacienților cu homocistinurie este scăzut, boala este considerată rară, iar Cystadane a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în boli rare) la 9 iulie 2001.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de rețetă.
Cum se utilizează Cystadane?
Tratamentul cu Cystadane trebuie supravegheat de un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu homocistinurie.
Doza standard de Cystadane recomandată pacienților cu vârsta peste 10 ani este de 6 g pe zi, împărțită în două doze egale. Copiii cu vârsta sub 10 ani trebuie să ia 100 mg pe kilogram de greutate corporală pe zi, împărțit în două doze egale. Doza pentru copii poate fi ajustată în funcție de răspunsul la tratament (monitorizat prin măsurarea nivelului de homocisteină în sânge); totuși, creșterea frecvenței peste două ori pe zi sau creșterea dozei peste 150 mg pe kilogram de greutate corporală nu îmbunătățește beneficiile Cystadane. Scopul tratamentului este menținerea concentrațiilor plasmatice de homocisteină sub 15 μM sau sub valoarea normală. Acest lucru se realizează de obicei în decurs de o lună.
3 linguri de măsurare sunt furnizate împreună cu Cystadane, livrând 100 mg, 150 mg și 1 g de
praf. Doza trebuie dizolvată complet în apă, suc, lapte, formulă pentru sugari sau alimente și trebuie înghițită imediat după amestecare.
Cum acționează Cystadane?
Betaina este o substanță naturală extrasă din sfecla de zahăr. În homocisteinurie, betaina reduce nivelul plasmatic de homocisteină facilitând o reacție în organism numită „remetilare”, prin care homocisteina se transformă înapoi în metionină, îmbunătățind astfel simptomele bolii.
Cum a fost studiat Cystadane?
Compania a prezentat date despre Cystadane din literatura științifică. Printre acestea s-au numărat 202 rapoarte care descriu efectele Cystadane, administrate la diferite doze, asupra nivelurilor de homocisteină la pacienții cu homocistinurie de vârste diferite. Informații privind simptomele, doza și durata tratamentului și alte medicamente luate au fost, de asemenea, furnizate pentru 140 de pacienți
în același timp. Majoritatea pacienților luau, de asemenea, vitamina B6 sau B12 sau folat. Informațiile din aceste studii au fost comparate cu rapoartele publicate care descriu rezultatul observat la pacienții netratați cu aceeași boală.
Ce beneficii a prezentat Cystadane în timpul studiilor?
Pacienții care au luat Cystadane au prezentat reduceri mai mari ale concentrațiilor de homocisteină decât pacienții netratați, asociate cu îmbunătățirea simptomelor cardiovasculare (inimă și vas de sânge) și îmbunătățirea sistemului nervos raportate de aproximativ trei sferturi dintre pacienți sub tratament cu Cystadane. Medicamentul a fost eficient în tratarea pacienților cu toate cele trei tipuri de homocistinurie.
Care este riscul asociat cu Cystadane?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Cystadane (observate la mai mult de 1 din 10 pacienți) sunt nivelurile
niveluri plasmatice crescute de metionină. Nivelurile de metionină trebuie monitorizate la pacienții care iau Cystadane, deoarece o creștere a acestor niveluri poate fi asociată cu edem cerebral (umflarea creierului). Pacienții care prezintă simptome de edem cerebral, cum ar fi dureri de cap dimineața cu vărsături sau modificări vizuale, trebuie să anunțe medicul, deoarece tratamentul cu Cystadane poate fi necesar să fie oprit. Pentru lista completă a efectelor secundare raportate asociate cu Cystadane, consultați prospectul. Cystadane nu trebuie utilizat la pacienții hipersensibili (alergici) la betaină.
De ce a fost aprobat Cystadane?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat că, în ciuda studiilor sistematice limitate efectuate cu Cystadane, medicamentul este util ca terapie adjuvantă în tratamentul homocistinuriei, ca supliment la terapiile pe bază de vitamine și în combinație cu un dieta specifică Comitetul observă că Cystadane nu este un substitut pentru alte tratamente.
CHMP a decis că beneficiile Cystadane sunt mai mari decât riscurile sale ca tratament suplimentar pentru homocistinurie, atunci când este utilizat în conformitate cu instrucțiunile produsului și, prin urmare, a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură a Cystadane?
Compania care produce Cystadane va crea un registru al pacienților care iau medicamentul pentru
monitorizați siguranța acestora. În special, va monitoriza cazurile de edem cerebral, care au fost observate la un număr mic de pacienți în timpul studiului medicamentului.
Alte informații despre Cystadane:
La 15 februarie 2007, Comisia Europeană a acordat Orphan Europe SARL o „Autorizație de introducere pe piață” pentru Cystadane, valabilă în întreaga Uniune Europeană.
Pentru a înregistra denumirea de Cystadane ca medicament orfan faceți clic aici.
Pentru versiunea completă a Cystadane EPAR, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 01-2007.
Informațiile despre Cystadane - Betaine Anhydrous publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
