Ce este Cystadrops - Mercaptamine și pentru ce se utilizează?
Cystadrops este un medicament oftalmic (pentru ochi) utilizat la pacienții cu vârsta de 2 ani cu cistinoză. Cistinoza este o boală moștenită caracterizată prin „acumularea” în organism a unei substanțe naturale numită cistină, care determină formarea cristalelor dăunătoare în special în rinichi și cornee (membrana transparentă care formează porțiunea anterioară a ochiului). utilizat pentru a reduce acumularea de cristale de cistină în cornee.
Deoarece numărul pacienților cu cistinoză este scăzut, boala este considerată „rară”, iar Cystadrops a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 7 noiembrie 2008.
Cystadrops conține substanța activă mercaptamină (cunoscută și sub numele de cisteamină)
Cum se utilizează Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops poate fi obținut numai pe bază de rețetă. Tratamentul trebuie inițiat sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul cistinozei.
Cystadrops este disponibil sub formă de picături pentru ochi. Doza recomandată este de 1 picătură în fiecare ochi de 4 ori pe zi în timpul orelor de veghe. Doza poate fi redusă progresiv de către medicul dumneavoastră la 1 picătură pe zi pe baza rezultatelor examenelor oftalmologice. Tratamentul nu trebuie oprit mult timp.
Pentru mai multe informații, consultați prospectul
Cum acționează Cystadrops - Mercaptamine?
Deteriorarea rezultată din acumularea de cristale de cistină în celulele corneene poate provoca probleme severe de vedere. Substanța activă din Cystadrops, mercaptamina, reacționează cu cistina, dizolvând-o și formând substanțe care pot fi eliminate din celule. Când se aplică pe ochi, cantitatea de cistină prezentă în celulele corneei este redusă, iar leziunile oculare sunt limitate.
Ce beneficii a prezentat Cystadrops - Mercaptamine în timpul studiilor?
Cystadrops a fost comparat cu o altă soluție picătură de ochi pe bază de mercaptamină mai puțin concentrată într-un studiu principal care a implicat 32 de pacienți cu vârsta de 2 ani cu cistinoză. Principala măsură a eficacității s-a bazat pe reducerea cristalelor de cistină corneană observată la microscop și cuantificată cu un scor numit IVCM între 0 și 28 (unde 0 corespundea „absenței cristalelor). La începutul studiului, pacienții din ambele grupuri aveau un scor mediu de 10.
Cystadrops a fost mai eficient decât comparatorul în reducerea cristalelor corneene de cistină după 3 luni de terapie: la pacienții tratați cu Cystadrops scorul IVCM a scăzut cu 4,6 puncte, în timp ce la cei tratați cu medicamentul comparator a fost redus cu 0,5 puncte. Terapia cu cistadrops a contribuit, de asemenea, la reducerea fotofobiei (un sentiment de disconfort la nivelul ochiului asociat cu expunerea la lumină puternică).
Care sunt riscurile asociate cu Cystadrops - Mercaptamine?
Cele mai frecvente efecte secundare ale Cystadrops (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) sunt legate de ochi și includ durere, mâncărime și ochi iritați, lacrimare crescută, vedere încețoșată și hiperaemie (roșeață) a ochiului. De obicei ușoară sau moderată ca intensitate și nu sunt de lungă durată.
Pentru lista completă a restricțiilor și efectelor secundare raportate cu Cystadrops, consultați prospectul
De ce a fost aprobat Cystadrops - Mercaptamine?
Soluțiile de picături oftalmice pe bază de mercaptamină fabricate local la farmacii sau spitale au fost utilizate de mulți ani pentru a trata simptomele oculare ale cistinozei. Mai mult, un studiu a arătat că Cystadrops este eficient în reducerea cristalelor de cistină din cornee. Medicamentul a îmbunătățit și alte simptome ale cistinozei, cum ar fi fotofobia. În ceea ce privește siguranța, efectele secundare care afectează ochiul, deși foarte frecvente, sunt de obicei gestionabile.
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției a decis că beneficiile Cystadrops sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea utilizării în UE.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Cystadrops - Mercaptamine?
Recomandările și măsurile de precauție care trebuie respectate de profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți pentru utilizarea Cystadrops în condiții de siguranță și eficacitate au fost prezentate în rezumatul caracteristicilor produsului și în prospect.
Mai multe informații despre Cystadrops - Mercaptamine
Pentru versiunea completă a Cystadrops EPAR, vă rugăm să consultați site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Pentru mai multe informații despre terapia cu Cystadrops, citiți prospectul (inclus în EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru cistadrop este disponibil pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare boal designation.
Informațiile despre Cystadrops - Mercaptamine publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
