Orfacol - acid colic

Ce este Orphacol - Acid colic și pentru ce se utilizează?

Orfacolul este un medicament care conține acid colic, o substanță care se găsește în bilă, care este utilizată pentru a digera grăsimile. Orphacol este indicat pentru tratamentul adulților și copiilor de la o lună de vârstă care sunt incapabili să producă bilă din cauza unei „anomalii genetice. Este utilizat la pacienții care nu au cantități suficiente de două enzime hepatice specifice (3β-hidroxi-Δ5 -C27-steroid oxidoreductaza sau 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductaza). "Acid colic. Atunci când există o insuficiență a acestor acizi biliari primari, organismul produce acizi biliari anormali care pot deteriora ficatul, ducând la insuficiență hepatică severă. Deoarece numărul pacienților cu erori înnăscute de sinteză a acidului biliar primar este scăzut, boala este considerată " rar, iar Orphacol a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 18 decembrie 2002.

Cum se utilizează Orphacol - acidul colic?

Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de rețetă, iar tratamentul cu Orphacol trebuie început și monitorizat de un medic specializat în afecțiuni hepatice. Orphacol este disponibil sub formă de capsulă și trebuie administrat aproximativ la aceeași oră în fiecare zi, cu o masă. Doza zilnică este cuprinsă între 5 și 15 mg per kg de greutate corporală, ajustată pentru fiecare pacient în funcție de starea acidului biliar, începând de la o doză zilnică minimă de 50 mg până la o doză maximă de 500 mg. La copiii care nu pot înghiți capsulele , conținutul lor poate fi adăugat la lapte sau suc de fructe. Tratamentul trebuie oprit dacă funcția hepatică nu se îmbunătățește în termen de trei luni.

Cum acționează Orphacol - Acid colic?

Acidul colic este principalul acid biliar primar produs de ficat.Acidul colic conținut în Orfacol înlocuiește acidul colic care ar trebui să fie produs de corpul pacientului. Acest lucru ajută la reducerea producției de acizi biliari anormali și promovează activitatea normală a bilei în sistemul digestiv, ameliorând simptomele afecțiunii.

Ce beneficii a prezentat Orphacol - Acid colic în timpul studiilor?

Deoarece acidul colic este o substanță cunoscută și utilizarea acestuia în aceste deficiențe enzimatice este bine stabilită, solicitantul a prezentat date din literatura științifică, solicitantul a prezentat date din literatura științifică, colectate la 49 de pacienți cu erori înnăscute de sinteză a acizilor biliari primari. (38 de pacienți cu deficit de 3β-hidroxi-Δ5-C27-steroid oxidoreductază și 11 pacienți cu deficit de 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductază). El a comparat apoi efectele asupra 28 de subiecți tratați cu acid colic comparativ cu efectele asupra pacienți tratați cu diferiți acizi biliari sau care nu urmează nicio terapie de substituție. Din literatura științifică a reieșit că tratamentul cu acid colic reduce cantitatea de acizi biliari anormali la pacienți, restabilește funcțiile normale ale ficatului și contribuie la întârzierea sau prevenirea necesității unui transplant de ficat .

Care este riscul asociat cu Orfacol - Acid colic?

Efectele secundare observate cu Orphacol sunt diareea, mâncărimea, transaminazele crescute (enzimele hepatice) și uneori calculii biliari, deși frecvența lor nu poate fi estimată în mod fiabil din datele limitate disponibile. Orphacol nu trebuie utilizat la persoanele care pot fi hipersensibile (alergice) la acidul colic sau la oricare dintre celelalte componente. Nu trebuie utilizat la pacienții care iau fenobarbital, un medicament utilizat pentru tratamentul epilepsiei.

De ce a fost aprobat Orphacol - Acid colic?

Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agenției a remarcat că utilizarea acidului colic în tratamentul erorilor înnăscute ale sintezei primare a acidului biliar este bine stabilită în practica medicală și bine documentată în literatura științifică, deși numărul cazurilor documentate este scăzută datorită rarității afecțiunii. Prin urmare, el a decis că beneficiile Orphacol sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat acordarea unei „autorizații de introducere pe piață” pentru medicament. Orphacol a fost autorizat în „circumstanțe excepționale”, deoarece nu a fost posibil să se obțină informații complete despre Orphacol din cauza rarității bolii. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va revizui noile informații disponibile, iar acest rezumat va fi actualizat în consecință.

Ce informații sunt încă așteptate pentru Orphacol - Acid colic?

Deoarece Orphacol a fost autorizat în circumstanțe excepționale, compania care comercializează Orphacol va crea o bază de date a pacienților tratați cu Orphacol pentru a monitoriza siguranța și eficacitatea tratamentului și va prezenta rezultatele CHMP la intervale regulate și specifice.

Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a orfacolului - acidului colic?

A fost elaborat un plan de gestionare a riscurilor pentru a se asigura că Orphacol este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost adăugate la rezumatul caracteristicilor produsului și la prospectul pentru Orphacol, inclusiv măsurile de precauție adecvate care trebuie urmate de profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți. Compania care produce Orphacol va pune la dispoziția medicilor din toate statele membre care doresc să prescrie Orphacol un dosar care conține literatură despre produs și informații referitoare la diagnosticul corect al acestor afecțiuni, riscurile de reacții adverse și utilizarea corectă a medicamentului.

Mai multe informații despre Orphacol - Acid colic

La 12 septembrie 2013, Comisia Europeană a acordat o „Autorizație de introducere pe piață” pentru Orphacol, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Pentru mai multe informații despre terapia cu Orphacol, citiți prospectul (inclus în EPAR) sau consultați medicul dumneavoastră sau farmacistul. Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane pentru orfacol este disponibil pe site-ul agenției: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Ultima actualizare a acestui rezumat: 09-2013.

Informațiile despre Orphacol - Acid colic publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.